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自闭症干细胞临床乱象之二:付费参与的自闭症干细胞移植的临床试验

  • 2021-06-14 18:54:39
  • 龙平
  • 自闭症科研;
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作   者:龙平
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摘   要:2012年之前,由于安全以及有效性数据不足,美国FDA甚至没有批准干细胞治疗自闭症的临床试验。一直在巴拿马从事干细胞移植(在美国非法)治疗自闭症的Riordan等人,在2019年又发表了一篇脐带血干细胞治疗自闭症的临床试验。
关键词:自闭症,治疗自闭症的,脑瘫,自闭症儿童,自闭症治疗

文章来源:【公众号】小丫丫自闭症;ID号:xiaoyaya-autism

作者简介

HannahFurfaro

HannahFurfaro是Spectrum的新闻作者。她主要报道自闭症领域的学术会议的科研进展。在2017年加入Spectrum之前,她是哥伦比亚大学的调查记者研究员。曾经就职于华尔街日报、弗瑞斯诺蜂报和美联社。她的作品发表于英国卫报和奥杜邦杂志。

引   言

干细胞在医学领域的应用是一个热点,干细胞疗法也许在神经科学中有所作为。2012年之前,由于安全以及有效性数据不足,美国FDA甚至没有批准干细胞治疗自闭症的临床试验。很多家长就去没有监管的国家,诸如巴拿马,墨西哥等地,给孩子进行干细胞的治疗。

但是,2017年杜克大学的一项脐带血干细胞治疗自闭症的临床试验,催生了美国的地下干细胞疗法市场(见:自闭症干细胞临床乱象之一:自闭症干细胞移植的虚幻希望)。一直在巴拿马从事干细胞移植(在美国非法)治疗自闭症的Riordan等人,在2019年又发表了一篇脐带血干细胞治疗自闭症的临床试验。

Spectrum这篇文章是2019年的,我们翻出来翻译,是因为最近,对这篇文章在试验方法,特别是试验伦理上的广泛批评。

这是自闭症领域临床试验伦理的一个很令人不解的现象——付费参与。因而,我们将两篇干细胞在自闭症治疗的文章翻译出来,让大家了解美国这个领域的混乱状况,也反思试验伦理问题。

小丫丫并不完全同意本文的观点,也不掌握本文中的事实,我们如实地翻译spectrum的文章,给大家一个分享,哪怕只是博得众人对这个混乱市场的一笑。

——美国丫丫爸爸

高压氧舱、维生素补充剂、特定的饮食——DorindaWeeks的儿子Aaron都曾经尝试过。自从Aaron在4岁时诊断有自闭症后,Weeks夫妇就一直排斥以科学依据为基础的药物和行为干预,而是去追求另类的疗法。

Aaron有重复性行为,比如拍手,经常的肠胃不适,多动和对食物感觉敏感,但是上面的那些治疗方法,都对此毫无办法。

2014年,Aaron9岁的时候,Weeks决定试一试一种更加激进的疗法。Weeks回忆到,“我当时非常绝望,就想为孩子做点什么才放心。”

她让Aaron加入了一个临床试验。该试验是由巴拿马的一家商业公司,干细胞研究院主持进行的。他们在9个月内,去了4次巴拿马,接受干细胞的注射治疗。这些干细胞是从脐带血提取的——从脐带血中提取干细胞进行治疗在美国是不合法的。Aaron妈妈透露,Aaron每次接受干细胞注射治疗,该研究院收取1800美元的费用。

这次小型临床试验发表在《干细胞转化医学》杂志,结果表明干细胞移植对自闭症儿童是安全的。这个临床试验招了20名自闭症儿童,但是并没有包括对照组——因而,这个试验的目的不是为了评价干细胞移植的有效性。然而,该研究依然暗示,干细胞移植对于提高运动能力和社交行为有帮助。

研究负责人,NeilRiordan,也是干细胞研究院的创立者通过发言人回答Spectrum提问时表示,“这个研究中观察到自闭症儿童的进步表明,干细胞移植可能有治疗效果。”

这一结果与杜克大学2017年的的脐带血试验结果一致——干细胞移植是安全的。

加州大学旧金山分校神经学教授ArnoldKriegstein说,“当多个研究小组都报道类似的结果时,就更像是个结果验证。”但是,他提醒大家,这两个试验都没有安慰剂组的对照,仅仅是安全性试验。他同时指出,论文中提到的干细胞治疗自闭症的机制,并不令人信服。

其他专家更关注这个临床研究中的伦理问题,即家庭“付费参与”。

加州大学戴维斯分校的细胞生物学和人体解剖学教授PaulKnoepfler指出,“对未经证实的干细胞移植进行收费,是不对的,即使说明是研究性质也不行。那些人主持了研究,还从中获利,因而不管真正效果如何,他们都会坚持利益第一的原则。”

“付费参与”会夸大安慰剂效应

干细胞治疗血液病,包括癌症,已经被FDA批准,但是治疗自闭症没有被批准。治疗必须使用脐带血或者骨髓中分离出的干细胞。但是,FDA同样没有批准组织培养干细胞,这在美国是不合法的。但是在巴拿马是合法的,在那个临床试验中,就使用了组织培养干细胞。

Weeks坦诚,Aaron是其中15名完成试验的自闭症儿童,5名中途退出,他们的年龄在6-15岁之间。这些儿童在9个月期间,每12个星期,分4天进行干细胞移植,每次移植大概需要5分钟。

试验期间,儿童多次出现疲倦、头痛和发烧,他们的父母也报告,孩子们出现过多次强迫性行为和抽搐。但是,研究者认为,这个治疗好像没有出现严重的副作用。

在试验开始之前和之后,研究小组给受试儿童父母发了两份调查问卷——自闭症治疗评估表和儿童评估表。根据父母的报告,其中8名受试儿童的评估有进步,但是其他7名儿童的情况怎么样,研究者没有报道,也没有解释。

但是,这是一个开放式研究,父母和研究者都知道,所有受试儿童都接受了干细胞移植。纽约哥伦比亚大学精神病学教授JeremyVeenstra-VanderWeele没有参与这个试验,他认为,自闭症儿童的父母是特别容易受安慰剂效应影响的。特别是当接受的治疗有伤害性的时候,安慰剂效应更加强大,因为父母让孩子接受这样的治疗,就是冲着效果来的。

在研究论文中,Riordan和他的同事没有提到,自闭症儿童家庭是“付费参与”的。但是,Riordan告诉Spectrum,干细胞研究院收取的7200美元是“为了支付治疗之外的其他开支,实际的治疗是不付费的。“Weeks承认,治疗、旅行和其他开支,总共超过2万美元。

未来孩子进步,父母愿意花多大的代价?

数以千计的父母,将他们的希望都放在干细胞移植上。比如,在脸书“干细胞移植群组”中,有9500个成员,其中好几位在问,是不是应该去巴拿马接受治疗。Riordan说,他们的研究院已经治疗了几百名自闭症儿童。

为了扩大影响,在干细胞研究院的网站和脸书群组中,放了很多美国运动员和名人的视频和照片,包括演员MelGibson。

除了巴拿马这个干细胞诊所,Riordan还创立了其他的诊所,其中哥斯达黎加的那个在2010年被政府强行关闭了,而得克萨斯州的Southlake市的那个还在运营中。他还在得克萨斯成立了一家专门卖营养补充剂的公司,AidanProducts。该公司网站宣称,补充剂可以增加血液循环、增强免疫力或者“促进身体运用自己的干细胞的能力。”

Riordan的干细胞中心,除了自闭症,还治疗脑瘫和多发性硬化。慈善家BernardMarcus的基金会资助了杜克大学研究,据Riordan透露,Marcus也去他的中心治疗慢性肺病。

Spectrum给主持杜克大学研究的多位学者发信,请他们评价这个新的研究,但是一个也没有回复。然而,包括Kriegstein在内的专家对这个临床研究的伦理提出了尖锐批评。

到目前为止,这类治疗的有效性证据都是坊间的传说,比如,Weeks说她很快认识到,Aaron交流能力更好,而且第一次能够集中精力完成100片的拼图。尽管没有任何科学研究的支持,Weeks说自己“愿意再给孩子做一次。”

译后记

如果说,杜克大学Kurtzberg教授2017年发表的临床试验论文,催生了干细胞治疗自闭症的虚幻希望的话,Riordan2019年发表的干细胞移植治疗自闭症的临床研究,在试验设计和伦理道德上存在明显的问题,而且更直接给自己带来了利益。从2006年开始,这家位于巴拿马的公司,一直使用干细胞疗法,治疗多达八种疑难杂症:自闭症、脑瘫、心脏病、多发性硬化、关节炎、类风湿性关节炎、脊椎损伤和自身免疫病。之前一直被诟病没有科学依据,发了这篇同行评议的杂志文章后,其实就是很好的宣传。

2021年5月19日,LeighTurner(明尼苏达大学生物伦理学副教授)和JeremySnyder(加拿大不列颠哥伦比亚的西蒙菲莎大学卫生学教授)合作在《干细胞——转化医学》发表的文章,“付费参与干细胞研究的伦理学问题。”他们指出,2019年,Riordan发表于《干细胞——转化医学》一文,涉嫌严重违反该杂志有关利益冲突和财务状况的披露的规定。在各种违规操作中,最严重的是,该研究的作者没有披露该临床试验是付费参与,即所有受试者都必须支付7200美元,外加差旅费,才能参加临床试验。

有趣的是,2017年发表第一篇干细胞临床试验论文的杜克大学Kurtzberg教授,在2021年的同一期杂志上,发表了另一篇文章,为Riordan2019年的文章辩护。并坚持,虽然安全性在临床试验中很重要,但是,不代表由于安全的考虑,就不要去尝试。而且,只有多发表这种经同行评议的文章,才能消除社交媒体的虚假宣传。

这个争论还会继续下去,但是,自闭症领域的临床试验是否应该收费,同样是争论。

原文发表于美国西蒙基金会网站,小丫丫自闭症项目获得该网站授权翻译,声明如下:

原文链接:https://www.spectrumnews.org/news/experts-question-rationale-for-stem-cell-trial-for-autism/

翻译:丫丫爸爸

文案校对:桂林毛豆妈,桂林泡泡妈

版式编辑:上海洋洋妈

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机构简称:太原市小店区特教中心学校
成立时间:2019年09月01日
区     域 :山西太原市
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优势课程:托养服务 | 就业技能 | 家庭支援 | 特殊教育
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龙平
龙平
人物性质:机构督导 | 机构特教 | 机构管理
所属单位:广州星语心理咨询服务有限公司
人物特长:机构督导 | 机构特教 | 机构管理
区     域 :广东广州市
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