孤独症是一种以脑功能异常、社交障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄、行为刻板为特征的先天性脑发育障碍。从广义上讲，孤独症不仅包括我们熟悉的典型孤独症状，还包括非典型孤独症状、阿斯伯格综合症等孤独症谱系障碍。
世界上每20分钟就有一个孩子被诊断为孤独症，孤独症儿童被称为“星星的孩子”。据不完全统计，目前我国孤独症患者超过1000万人，孤独症发病率约为1/100，0-14岁孤独症儿童超过200万人，且持续增加。保守估计每年增加近20万人。孤独症的发病率存在明显的性别差异，即男性患者的比例明显高于女性患者，概率接近5: 1。孤独症在我国儿童精神残疾中居首位，具有致残率极高、发病率高的特点。
1、孤独症的治疗是有限的
目前认为约有25%-35%的孤独症患者是由遗传因素引起的，环境有害因素、孕期用药不良等后天影响也可能增加患病风险。孤独症具有高度的临床异质性。神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生等都参与了孤独症的发病过程，但其具体发病机制尚不清楚。
孤独症对于目前的医学还没有有效的治疗方法。目前治疗主要以特殊教育和训练为主，通过教育和康复可以缓解症状，融入社会。但由于场地和人员的限制，很难满足孩子的康复需求——三岁前接受康复训练的孩子不到三分之一，近五分之一的孩子等待时间超过三个月，很容易错过教育和康复的黄金时期。我们迫切需要新的治疗方法来改善孤独症的主要症状，并干预潜在的病理生理学基础。
2、修复和改善神经系统干细胞的潜在应用前景
干细胞被发现用于治疗许多神经和精神疾病，包括脑瘫、获得性听力损失、儿童中风、发育迟缓等。研究表明，干细胞移植在孤独症的治疗中具有潜在的应用前景，并且是安全的。胎儿干细胞移植，尤其是脐带间充质干细胞移植，能有效改善孤独症症状，对儿童孤独症有增强社交能力、提高沟通能力、缓解临床症状等治疗作用。
发表在《干细胞转化医学》上的一项临床研究显示了干细胞的有效性。8名孤独症儿童静脉注射骨髓间充质干细胞后，症状改善，整个治疗过程安全。实验对象每12周静脉注射3600万剂间充质干细胞，9个月内共4次，治疗完成后分别随访3个月和12个月。结果发现，8名患者的孤独症症状类别均有所减少。研究人员表示，重复剂量的脐带间充质干细胞是安全的，可耐受的，对孤独症谱系障碍患者有治疗益处。
3、干细胞疗法的案例
案例1：两名年龄分别是10岁和12岁的男性孤独症孩子。他们的临床表现是多动、无法控制、不愿与人交流，或伴有自言自语和尖叫。均接受过行为语言等特殊训练或支持性治疗，但上述症状波动或无明显改善。脐带血干细胞和脐带间充质干细胞联合移植后，定期随访6个月以上，发现患者多动症症状明显改善，与人交流增多，症状持续缓解，无复发和严重并发症。
案例2：9名平均年龄10岁的孤独症儿童（男8名、女1名），不同程度的不能处理日常生活问题，部分动作不能完成，涉及吃饭、穿衣、洗漱、上厕所等。干细胞移植后(IV+鞘内注射4例，IV+鞘内注射+ 脑室内注射5例)，每个孩子平均治疗3次，辅以常规康复治疗。除了一些极其精细的动作(穿针、握玻璃球)外，患者的日常生活能力和领悟能力明显提高，能够在父母的指导下完成简单的家务劳动和个人护理。
干细胞能在一定程度上改善和修复神经系统的结构和功能，在小儿脑瘫、孤独症等神经系统疾病中已初见成效。通过干细胞治疗和康复训练的双重努力，孤独症患者或许可以生活自理甚至独立生活。
干细胞移植治疗方法是安全的，但目前处在临床研究阶段，其中机理仍有待探讨。
微信客服
微信公众号
